Naime, terapija je usmjerena na tretiranje genetičke mane koja pogađa tzv. srpaste ćelije. Na maloj grupi pacijenata istraživači su utvrdili da je terapija sigurna i efikasna.
"Govorimo o korištenju genetske terapije za liječenje srpaste anemije već godinama, a sada je konačno došlo vrijeme i da ju isprobamo", rekao je dr. John Tisdale, naučnik američkog Nacionalnog instituta za zdravlje.
Inače, anemija srpastih ćelija je nasljedna bolest koja uglavnom pogađa ljude afričkog, južnoameričkog ili mediteranskog porijekla. Pojavljuje se kada osoba naslijedi dvije kopije abnormalnog gena hemoglobina, po jednu od svakog roditelja. Hemoglobin je protein koji je nosilac kisika u crvenim krvnim ćelijama.
Mnogi ljudi sa srpastim ćelijama također imaju teške bolove zbog slabe cirkulacije krvi. Vremenom bolest može oštetiti organe u cijelom tijelu, što dovodi do komplikacija kao što je bolest bubrega i moždani udar.
"To je razorna bolest. Ljudi često umiru rano, u 40-im godinama", rekao je Tisdale.
On je predstavio preliminarne rezultate prošle sedmice na godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju u San Diegu.
Kako je naveo Tisdale, uvriježeno je mišljenje da postoji samo jedan način da se to stanje popravi, a to je transplantacija koštane srži. Ovaj postupak uništava oštećene ćelije koštane srži i mijenjaju ih matičnim ćelijama zdravog donatora. Međutim, istakao je da samo kod deset posto pacijenata uspijeva ovaj vid terapije.
Kod ostalih bi mogla pomoći genetska terapija. Kako je Tisdale objasnio, najprije ljekari izoliraju ćelije iz ljudskog tijela, a onda u njih ubrizgavaju poseban modificirani gen koji ima terapeutski učinak. Nakon toga ćelije se vraćaju u tijelo.
Kako su naveli istraživači, rezultati su zapanjujući, ali će nastaviti raditi na daljnjem propitivanju svojih teza.
